作者：李春艷 北京大學人民醫院

我們在現實生活中見到的類似的、令人心酸的境遇太多了。從理性角度來看，作為專業人士更要思考其中深層次的原因。
對于我們來說，很多天價藥物如奢侈品一樣價格昂貴。大家可曾想過，無論是國家、藥廠、科研人員同樣面臨著衛生經濟層面的巨大壓力？《我不是藥神》反映的就是這樣的一個困境！除了格列衛之外，很多遺傳病的治療藥物也有類似的狀況。因其研發成本大、用藥人群少而不受資本市場的追捧，像棄兒一樣，故被稱作“孤兒藥”。國際上針對“孤兒藥”有相應的法案、激勵和補助政策。在國內也同樣面臨著諸多的倫理和經濟方面的困境。總之，我覺得這部電影感性的東西多，理性的東西偏少。所以我希望社會的熱點能夠回歸理性，從源頭做起，鼓勵更多的國內企業進行新藥研發。
醫學治療的目的首先是改善患者的生活。國內關于遺傳病的治療有一個誤區：普遍認為遺傳病的治療等同于基因治療，如果該疾病在基因治療方面有困難，就認為該遺傳病不可治。其實，遺傳病的治療跟其他慢性病是一樣的，可以采取多種手段的綜合治療，如基因編輯治療、小分子藥物干預、飲食控制、器官移植、干細胞移植等等。通過綜合治療后可使這些遺傳病進展減慢、患者生存時間延長，從而改善患者的生活質量。
干細胞治療是一項疾病治療的新方法。其中，造血干細胞在白血病、粘多糖病的治療方面成效斐然，在遺傳病的治療方面也有可喜的進展。法布雷病是一種罕見的遺傳病，其發病機制是由于患者體內先天性缺乏一種酶，使人體某種代謝產物不能被裂解，在患者血管和各器官廣泛蓄積，造成四肢劇烈疼痛，并對腎、心臟、腦、神經等各器官產生嚴重損害造成病變，病情呈進行性加重發展態勢，如得不到有效治療將危及生命。目前加拿大已經開始用干細胞移植治療“法布雷病”的相關臨床試驗了。他們用iPS（誘導多能干細胞）技術將誘導的全能造血干細胞轉變成血管內皮細胞，然后在其中的某一個環節將正常的基因導進去，將誘導的細胞貼在血管壁上，讓它能夠表達有缺陷的酶，來治療“法布雷病”。相信干細胞療法將來能使更多疾病得到有效的治療。
目前，干細胞治療已成為全球研究熱點，國內的干細胞研究也走在世界前列。在干細胞的誘導分化、干細胞在不同疾病的臨床應用等方面，國內的研究居世界前列。北京大學就有很多研究干細胞的學者，比如鄧宏魁教授。今年北大校慶期間，鄧教授專門給習主席來介紹了北大在干細胞研究的很多前沿的技術。我相信在這方面將會有越來越多的臨床試驗、新藥和新療法審批上市，造福更多的患者。
iPS（誘導多能干細胞）是利用成體細胞（如皮膚、血液細胞等）經過“重新編程”，可以誘導成具有和胚胎干細胞類似的分化潛能的多能干細胞，可以分化成人體任何細胞和組織。它來源于自體細胞，所以不存在排異，也沒有胚胎干細胞的倫理爭議，是目前臨床研究的熱點和疾病治療的新希望。呈諾醫學在英國和國內都有自己的研究機構、iPS干細胞庫，已經掌握了很成熟的iPS細胞的逆轉、再誘導分化技術。目前，國外在單基因遺傳病的干細胞治療的臨床試驗非常的有限，而呈諾醫學的團隊在臨床實驗操作規范、審核嚴格、有國際的視野，所以我們相信呈諾醫學能夠在些這方面走在世界的前列。我們目前也在和呈諾醫學合作，共同推動用iPS干細胞治療單基因遺傳病。我們期望看到中國科研力量的崛起，也特別期待中國的醫療科技能逐漸走在世界的前列，甚至領跑！
現在是健康的新時代，現代醫療正朝著大健康的方向發展，除了傳統的醫療干預，我們應該更多地關注疾病預防和生活質量的改善。我希望iPS干細胞治療未來在罕見病和遺傳病的治療方面發揮更大更好的作用，在其他疾病的治療領域同樣如此。